Акції Ultragenyx (NASDAQ: RARE) обвалилися після того, як експериментальні ліки компанії провалили ключове клінічне дослідження. У середу, 2 вересня, біотех повідомив, що дослідження третьої фази Aspire для препарату apazunersen (GTX-102) проти синдрому Ангельмана не досягло жодної з двох головних цілей. Реакція ринку була миттєвою: на постторговій сесії папери втратили понад 40%, а в окремих котируваннях просідали до 46%.
Що показало дослідження
Aspire провалило первинну кінцеву точку — зміну когнітивного показника за шкалою Bayley-4 відносно базового рівня. Не спрацювала й вторинна ціль — чиста відповідь за індексом MDRI (Multidomain Responder Index), який охоплює п’ять доменів: когніцію, рецептивну комунікацію, поведінку, велику моторику та сон.
Провал виявився показово чистим. Між групою, що отримувала терапію, і контрольною групою не було різниці ані в когнітивних балах Bayley, ані в MDRI — ні за чистою відповіддю, ні за середніми змінами окремих показників. Профіль безпеки при цьому збігся з даними ранніх фаз.
«Зважаючи на все, що ми спостерігали в надійній програмі клінічної розробки фаз 1/2, ми розчаровані результатом Aspire», — заявив генеральний директор Ultragenyx Емил Каккіс. За його словами, компанія розчарована передусім через глобальну спільноту пацієнтів, яка роками інвестувала в ранні дослідження заради першого в історії лікування для своїх дітей.
Чому це такий удар
Синдром Ангельмана — рідкісне нейрогенетичне захворювання, спричинене втратою функції материнського алеля гена UBE3A. Воно вражає близько 60 000 людей у комерційно доступних регіонах, і схвалених терапій для нього досі не існує. GTX-102 позиціонувався як потенційний прорив: у дослідження Aspire було залучено близько 129 пацієнтів віком від чотирьох до 17 років.
Проблема глибша за один провал. Наприкінці 2025 року інші пізньостадійні ліки компанії — setrusumab (UX143) проти ламкості кісток — не змогли довести зниження частоти переломів. Дві невдачі поспіль у пізніх фазах підривають довіру до пайплайну, який донедавна вважався одним із найсильніших у секторі рідкісних хвороб. Негативний вільний грошовий потік Ultragenyx оцінюється у 489 млн доларів.
Реакція аналітиків
Зниження рейтингів посипалися одразу. Baird знизив рекомендацію до «нейтральної» з «краще за ринок» і зрізав цільову ціну до 16 доларів із 40. Evercore ISI також опустив ціль до 16 доларів. JPMorgan перейшов до «нейтральної» позиції з «вищої за ринок» і скоротив цільову ціну до 36 доларів із 80, оцінивши фундаментальну вартість самого комерційного бізнесу приблизно в середині 20-х доларів за акцію.
Не все втрачено для компанії. Ultragenyx нещодавно отримала прискорене схвалення FDA для генної терапії GENGLYCOS при глікогенозі типу Ia, а попереду — рішення регулятора щодо UX111 при синдромі Санфіліппо (MPS IIIA). Але ринкова капіталізація, що впала приблизно до 2,61 млрд доларів, показує, наскільки дорого інвестори оцінили провал ставки на неврологію.
Що далі
Компанія повідомила, що оцінить долю програми apazunersen і визначиться з її подальшим статусом. Паралельно Ultragenyx готує суттєве скорочення витрат, зберігаючи підтримку комерційних продуктів. Для сектору біотеху це чергове нагадування: навіть переконливі дані ранніх фаз не гарантують успіху в третій — і одна нічна публікація здатна стерти половину капіталізації.
Читайте також
- Eli Lilly купує Merida Biosciences за $2,9 млрд: ставка на прецизійну автоімунну терапію
- Aon купує USI за $17 млрд: найбільша угода в страховому брокериджі за роки
- CrowdStrike звіт Q2: акція злетіла на 11% після рекордного net new ARR $333 млн
Джерела
- Ultragenyx Announces Phase 3 Aspire results in Angelman Syndrome — GlobeNewswire
- Ultragenyx stock plunges 40% on failed Angelman trial — Investing.com
- Why is Ultragenyx stock plunging 45% today? — Investing.com
- JPMorgan cuts Ultragenyx stock rating on trial setback — Investing.com
- Baird cuts Ultragenyx stock rating on failed Angelman trial — Investing.com
- Why Did RARE Stock Slump 46% After-Hours? — Asianet Newsable
Ви маєте увійти, щоб оприлюднити коментар.